حقق علاج جيني رائد لمرض الخلية المنجلية، نتائج جيدة مع صبي فرنسي في الـ 13 من عمره يعاني مرضا وراثيا في الدم، الأمر الذي يشكل دفعة لتكنولوجيا إصلاح الجينات المعيبة.
وهذه أول حالة لمرض فقر الدم المنجلي (إس.سي.دي) تعالج بالتكنولوجيا التي تعرف باسم "لنتيجلوبن بي.بي.305".
ويحدث مرض فقر الدم المنجلي (إس.سي.دي) نتيجة تحور جيني يسفر عن خلل غير طبيعي في وظيفة خلايا الدم الحمراء، ويعاني المريض من فقر الدم وانسداد الأوعية الدموية وفي بعض الحالات الموت المبكر.
ويقوم العلاج الجيني الجديد باستخراج الخلايا الجذعية للدم ثم إضافة نسخة سليمة للجين المعيب، وفق ما أوضحت وكالة رويترز.
وأظهرت النتائج التي عرضت خلال اجتماع للرابطة الأوروبية لعلم بحث الدم في فيينا، أن المريض الفرنسي ظل دون حاجة إلى عملية نقل دم حفاظا على حياته لأكثر من 3 أشهر، وأن جسمه أنتج 45 في المائة مما يعرف بالهيموغلوبين المضاد للخلية المنجلية خلال 6 أشهر.
وقالت كبيرة الباحثين بجامعة ديكارت، مارينا كافازانا: "هذا يدعو للتفاؤل لأننا نتوقع أن مستويات الهيموغلوبين المضادة للخلية المنجلية حين تصل إلى نسبة 30 في المائة أو أكثر ستحسن بقوة أو تقضي تماما على التعقيدات الخطيرة التي تهدد حياة المريض ذات الصلة بفقر الدم المنجلي".